Alvarlegar aukaverkanir 5,3% ungbarna í klínískri rannsókn MenQuadfi við meningókokkum

Fæstir heilbrigðisstarfsmenn og foreldrar gera sér grein fyrir að líklega hefur ekkert bóluefnanna sem notuð eru í almennum barnabólusetningum á Íslandi undirgengist tvíblinda klíníska rannsókn þar sem samanburðarhópnum var gefin lyfleysa (óvirkt efni eða saltlausn). Hvernig FDA stóð að samþykkt markaðsleyfis fyrir bóluefnið MenQuadfi sem gefið er við meningókokkum við eins árs aldur á Íslandi lýsir í hvert óefni er komið í starfsháttum FDA.

Leyfi FDA á ManQuadfi bóluefninu byggir á klínískri rannsókn þar sem bóluefnið var borið saman við bóluefnið Menveo. Í rannsókninni fengu 5,3% ungbarnanna sem voru sprautuð með MenQuadfi alvarlegar aukaverkanir og 3,6% barnanna sem sprautuð voru með Menveo. Skilgreining FDA á alvarlegri aukaverkun er t.d. dauði, spítalainnlögn og fæðingargalli. Þrátt fyrir að hlutfall ungbarna sem fengu alvarlegar aukaverkanir af MenQuadfi væri hátt og umtalsvert hærra en þeirra sem sprautuð voru með Menveo ákvað FDA engu að síður að úrskurða bóluefnið MenQuadfi „öruggt“ til notkunar í smábörnum vegna eldri ákvörðunar FDA um leyfi Menveo til handa. Leyfi Menveo byggði á samanburði við virkni bóluefnisins Menactra. Menactra hafði fengið leyfi sem byggði á klínískri rannsókn með samanburði við bóluefnið Menomune frá 1978 en það bóluefni hafði ekki verið reynt í klínískri rannsókn eftir því sem hægt er að finna í heimildum en kröfur um skjölun rannsókna var ekki jafn stíf þá og nú til dags.

Notkun MenQuadfi treystir á samanburð keðju klínískra rannsókna þar sem virk efni en ekki lyfleysa var gefin samanburðarhópnum að síðasta bóluefninu undanskyldu sem ekki var reynt í klínískri rannsókn og leyfi bóluefnanna sem á eftir komu grundvallast á.

3 af 123 krabbameinslyfjum uppfylltu fjögur skilyrði FDA fyrir veitingu leyfis

Tveggja ára rannsókn blaðamanna á heilbrigðissviði í The Lever leiðir í ljós að FDA (lyfjaeftirlit USA) hefur gefið markaðsleyfi fyrir hundruðum lyfja án sannana um virkni og jafnvel vitandi um skaðlegar afleiðingar efnanna. Með því að kanna hvernig staðið var að leyfisveitingu yfir 400 lyfja á árunum 2013 til og með 2022 kom í ljós að margsinnis fór lyfjaeftirlitið gegn eigin stöðlum um vísindaleg vinnubrögð við mat á leyfisumsóknum. Vinnubrögð FDA skipta Íslendinga máli þar sem EMA (evrópska lyfjaeftirlitið) tekur flestu því sem frá FDA kemur án gagnrýni og þar með eru lyfin komin með leyfi á Íslandi.

Niðurstöður athugunar rannsóknarblaðamannanna eru sláandi. 73% lyfjanna sem fengu markaðsleyfi uppfylltu ekki allar fjórar forsendur leyfisveitingar sem lúta að framkvæmd og fyrirkomulagi klínískra rannsókna, gagnsemi lyfjanna auk virkni á sjúklinga. Einungis liðlega fjórðungur lyfjanna uppfylltu öll fjögur skilyrðin og 40 lyf uppfylltu ekkert fjögurra skilyrða FDA. Fremur en að horfa til öryggis lyfjanna hraðar lyfjaeftirlitið afgreiðslu markaðsleyfa í vaxandi mæli undir þrýstingi lyfjaframleiðenda sem nú fá markaðsleyfi fyrir lyfjum áður en vitað er hvort þau virki og séu örugg með loforði um að kanna lyfið eftirá í klínískum rannsóknum. Þessir breyttu starfshættir FDA hafa þróast án þess að læknar og almenningur hafi áttað sig á breytingunni.

Að sögn höfunda eru þessi hörmulegu vinnubrögð hvergi eins áberandi og á sviði krabbameinslækninga. Aðeins 3 af 123 krabbameinslyfjum uppfylltu öll fjögur skilyrði FDA fyrir veitingu leyfis. Í færslu Maryanne Demasi PhD eru tvö krabbameinslyf nefnd sérstaklega. Jafnframt er þar hlekkur á grein blaðamannanna í The Lever sem ekki er að baki greiðsluveggs en krafist er netfangs til að opna hana.